22年阿尔茨海默病攻关路回忆的橡皮擦总算有糖可治

图说：11月2日，国家药品监督管理局同意了上海绿谷制药有限公司医治阿尔茨海默病新药——九期一的上市请求 来历/中科院上海药物所

有一种病名叫“回忆的橡皮擦”。

这是一种病程绵长的神经退行性疾病，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病，“是让人最没有庄严的病”；它的发病机制十分复杂，治好难度极大，在曩昔的20多年里，世界各大制药公司在AD医治新药研制范畴屡试屡败。关于阿尔茨海默病，咱们听过太多沉重、哀痛的故事……

来自我国的“九期一”团队，挑选了一条孤单的求索之路：同行的失利举目皆是；共同的战略起先不被了解……却从未想过抛弃。“这一进程，谢谢上千人超常规22年不离不弃的支付，和家人的无私奉献。”昨夜总算取得“九期一”上市批文，耿美玉团队今天在承受采访时重复感谢。

图说：我国邮政11月1日发型的《科技立异（二）》纪念邮票第四图经过体现大脑、肠道等人体内环境，以及海藻、药物胶囊、化学结构式等图画，体现出GV-971新颖的药物效果方式与共同的多靶效果特征 来历/上海发布

研制战略别出心裁

和世界大将医治靶点聚集Aβ、Tau这两个脑内蛋白堆积不同，中科院上海药物研讨所研讨员耿美玉领衔的研讨团队另辟蹊径：已然“头痛医头脚痛医脚”（即一药一靶的研制战略）不见效，或许就需要多体系全体观的战略了。近年来日益遭到重视的“脑肠轴”，即肠道菌群和脑的互动，脑肠轴在神经体系傍边发挥效果等，进入了团队的研讨视界。

作为海洋来历寡糖类药物，“九期一”和之前的AD药物很不相同。该药首要发明人、我国科学院上海药物研讨所耿美玉研讨员介绍，临床前效果机制标明，“九期一”经过重塑肠道菌群平衡，按捺肠道菌群特定代谢产品的反常增多，削减外周及中枢炎症，下降β淀粉样蛋白堆积和Tau蛋白过度磷酸化，然后改进认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一共同效果机制，为深度了解“九期一”临床效果供给了重要科学根据。这一研讨成果今年夏天宣布于世界闻名学术期刊《细胞研讨》（Cell Research）上。

图说：张江科学城展现馆中展现的16年来首个临床III期实验成功的阿尔茨海默症新药 新民晚报记者 孙中钦 摄

“九期一”3期临床首要牵头研讨者、上海交通大学医学院隶属精力卫生中心肖世富教授表明：“阿尔茨海默病现在的药物医治仍是对症医治，且可供选用的药物不多，不能推迟或阻挠病程发展。根据九期一新的效果机制和共同的临床效果特征，信任该药能够为阿尔茨海默病医治供给新计划。”

“九期一”3期临床首要牵头研讨者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表明：“我从事老年痴呆研讨50年，参加了多个药物的世界多中心研讨，一直没有找到对阿尔茨海默病令人满意的医治药物，九期一36周的临床实验成果令人振奋，总算让咱们看到了期望和曙光，为全球患者和家族感到由衷的快乐。”

多年来，我国实在含义上的原创药物少之又少。“九期一”的上市，不仅为阿尔茨海默症药物研制拓荒了新途径，并有望引领糖类药物研制新的浪潮，并且对提高我国立异药物研讨范畴的世界地位具有深远含义。

二十二年步履不断

971，是个简略而又特别的数字。1997年从日本东京大学留学归国后，耿美玉建立了自己的第一个实验室，发现第一个相关化合物，也在科学路上实在踏出了第一步，“九期一”也因而得名。

22年的绵长路途，“九期一”团队没有由于困难而感到懊丧，但应战威望的立异之路却注定是孤单的。“数百次的实验，团队二十多年的尽力，都证明九期一是有用的，但许多时分并不能被他人了解。”耿美玉告知记者，“之前作陈述介绍九期一时，布景永远是一条高低的路，有个含糊的背影，从后边往前走。”这是耿美玉对团队的感谢——感谢他们的不离不弃，感谢他们对科学实在的信任。

图说：中科院上海药物所耿美玉团队与绿谷制药研讨院的科研人员合影 来历/中科院上海药物所

绵长的探究之路上，科学家们没有眼泪，只要不断往前的脚步——每天除了实验便是考虑，除了大年三十根本全年无休。但是，上一年10月，在第11届世界阿尔茨海默症临床实验大会上，耿美玉代表研讨团队做宗旨讲话，现场掌声雷动时，台上的耿美玉却红了眼眶，那一刻，她心里只要两个想法——我国原立异药得到了世界的认可；我没有给我国科学家丢人！

“假如不是这种为了新药研制不计个人得失的情怀，‘九期一’不或许取得成功。”绿谷制药有限公司董事长吕松涛说，“‘九期一’的成功也离不开我国才智，研讨团队走了一条共同的路途，一路同舟共济，战胜了很多困难。九期一的成功研制离不开国家和各级研讨机构的大力支持，特别是离不开以耿美玉研讨员为代表的研制团队22年来坚定不移、不畏艰苦的支付。”

“九期一”上市了，但耿美玉研讨团队和绿谷制药的脚步还将持续。他们还将根据国家规定，完结2000例患者的安全点评和3000例患者的要点监测。“咱们期望以‘九期一’为起点和关键，提出我国的医治计划和规范，完结我国做药人的愿望。

新民晚报记者 董纯蕾 郜阳

【“九期一”研制大事记】

1997年，耿美玉GV-971团队经过药物挑选发现有用物质；

2006年7月，取得我国药物临床实验批件；

2007年12月，在我国发动一期临床研讨；

2009年12月，绿谷制药取得“九期一”全球开发答应权；

2013年8月，“九期一”完结二期临床研讨；

2014年，绿谷制药与艾昆纬（原昆泰）协作，聚集上海市精力卫生中心、北京协和医院等全国34家三甲医院的具有从事世界多中心抗AD药物研讨经历的临床研讨人员，发动临床三期研讨；

2018年7月，完结临床三期研讨。10月，在我国递送新药上市及出产注册请求。三期临床成果在第11届世界AD临床研讨大会（CTAD）初次宣布。11月，新药上市注册请求取得CDE受理；

2019年10月，“九期一”效果机制研讨成果在《细胞研讨》（Cell Research）上以封面文章的方式宣布。

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